Vall d’Hebron incluye al primer paciente a nivel mundial en el ensayo clínico de terapia génica en fase 3 de Pfizer para la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad minoritaria hereditaria ligada al cromosoma X, que se manifiesta mayoritariamente en varones y que causa debilidad progresiva, pérdida de la marcha y necesidad de ventilación en la segunda década de la vida.
La primera terapia génica sobre la piel cura a ‘niños mariposa’ de heridas que llevaban años sin cicatrizar
Un tratamiento experimental tiene éxito en nueve pacientes con una rara enfermedad genética.
Una terapia génica aplicada directamente sobre la piel ha curado a nueve pacientes que sufrían una enfermedad rara que provoca terribles heridas al menor contacto. Algunas de las lesiones llevaban años abiertas y sin cicatrizar.